Une étude publiée en février 2017 dans le New England Journal of Medicine rend compte d’un succès de thérapie génique pour le premier patient ainsi traité: les travaux ont été menés par une équipe internationale, avec des membres de l’hôpital Necker. Deux autres patients seraient en cours de traitement. Il s’agit d’une technique très lourde et réservée de ce fait, aux cas les plus graves, avec encore une incertitude sur la durée de l’amélioration, et en fait une alternative à la greffe de moëlle qui reste problématique chez l’enfant adopté (en l’absence de donneur familial). S’il ne s’agit pas de guérison, mais plutôt de rémission, cela peut contribuer à améliorer leur qualité de vie.

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